ENROLL-HD è l’iniziativa mondiale per istituire uno studio osservazionale sulla MH, che sarà rivolto alle famiglie con MH in Europa, Nord America, America Latina, Oceania, così come in alcuni paesi Asiatici. ENROLL-HD rappresenta la fase successiva degli studi clinici esistenti sulla MH, REGISTRY (Europa / Asia) e COHORT (Nord America / Australia) e si basa sui loro molteplici punti di forza e successi. Importante segnalare che anche un nuovo network clinico sulla MH in fase di sviluppo, la Red Latinoamericana de Huntington (RLAH), in America Latina, parteciperà a ENROLL-HD. I paesi coinvolti in REGISTRY, COHORT, e RLAH che parteciperanno a ENROLL-HD comprendono:
| Argentina Australia Austria Belgio Brasile Canada Cile Repubblica Ceca Danimarca Ecuador |
Finlandia Francia Germania Italia Paesi Bassi Norvegia Perù Polonia Portogallo Russia |
Singapore Corea del Sud Spagna Svezia Svizzera Regno Unito Stati Uniti Venezuela |
L’obiettivo principale di ENROLL-HD è quello di accelerare lo sviluppo di terapie per la MH attraverso: raccolta uniforme di dati clinici e di campioni biologici per comprendere meglio la storia naturale della malattia; creazione di una banca dati più completa – che includa i campioni biologici – che sarà accessibile a tutti i ricercatori con interesse nella MH di qualunque parte del mondo; facilitare sottostudi clinici e lo sviluppo di strumenti di valutazione validati per la MH; favorire una buona pratica clinica e migliorare i vari aspetti dell’assistenza ai pazienti e accelerare il reclutamento in future sperimentazioni cliniche mondiali con opzioni terapeutiche individuate.
Progressi finora compiuti
L’avvio e la gestione di Enroll-HD si svolgerà in due fasi principali: una fase preparatoria di consultazione e definizione di un consenso e una fase di attuazione. La fase di consultazione attualmente in corso è gestita dal Comitato di Supervisione Esecutivo (EOC) e da una serie di nove gruppi di lavoro (GL), che supervisioneranno:
- Lo sviluppo del Protocollo
- Le comunicazioni
- Gli aspetti etici/regolatori
- Il reclutamento dei Centri/ partecipanti
- Lo stoccaggio di materiali biologici
- La gestione dei centri
- La gestione dei dati
- La condivisione dei dati / le Politiche di Pubblicazione
- La Banca del cervello
Un criterio di base utilizzato nell’istituzione dell’EOC di Enroll-HD e dei gruppi di lavoro è stato quello di assicurare la rappresentanza di tutta la vasta comunità che ruota intorno alla MH (medici, pazienti, famiglie, ricercatori, attivisti), garantendo nel contempo un equilibrio tra i rappresentanti delle diverse aree geografiche. I gruppi di lavoro sono ormai definiti e stanno iniziando il loro lavoro, ma chiunque ancora desiderasse partecipare può contattare Joe Giuliano.
L’EOC ha tenuto il suo primo incontro faccia a faccia nel mese di febbraio a Miami, in Florida, nel corso del quale si è discusso sulle tempistiche e sulla composizione dei gruppi di lavoro. I primi passi cruciali ora in corso sono la stesura del protocollo di studio Enroll-HD e lo sviluppo di procedure atte a garantire le migliori strategie di condivisione dei dati, inclusa la protezione dei dati stessi e la conservazione e la sicurezza dei campioni biologici, il tutto in conformità con le normative locali. La data ufficiale di lancio di ENROLL-HD era originariamente prevista per il 1 luglio 2011, ma, data la complessità della stesura di un protocollo di studio accettabile in un numero così elevato di paesi, tale data sembra ora essere stata troppo ottimistica. L’obiettivo ora è quello di avere almeno alcuni centri inseriti in ENROLL-HD entro la fine del 2011 con un lancio più esteso nel primo trimestre del 2012. Si prevede un processo graduale e progressivo di attivazione dei centri dovuto alle procedure di approvazione etica che variano da paese a paese.
Per facilitare la standardizzazione della raccolta e della gestione dei dati nel corso dello studio mondiale e fornire supporto ai centri e ai network, come l’EHDN, un comitato di selezione per la CRO dell’ENROLL-HD ha individuato una Organizzazione di Ricerca a Contratto (CRO), chiamata Outcome Sciences, una multinazionale consolidata ed esperta con particolare esperienza in studi con registri di pazienti ; al riguardo tale CRO ha sviluppato una guida per il Governo USA “Registri per la valutazione della progressione dei pazienti: “Una guida per l’utente“. Questa CRO potrà anche svolgere un importante ruolo di supporto durante le fasi di consultazione e di attuazione.
Il gruppo di lavoro “Comunicati” inizierà ora a rilasciare aggiornamenti periodici per gli sperimentatori e per la più ampia comunità che ruota intorno alla MH sottolineando i progressi dei vari gruppi di lavoro ; è previsto un sito web dedicato a ENROLL-HD per i pazienti, le famiglie, e gli Sperimentatori, con un sito provvisorio il cui indirizzo è www.Enroll-HD.org dove vengono comunicate anche le date delle prossime riunioni, i documenti dei gruppi di lavoro, le membership e i contatti di riferimento. È inoltre possibile iscriversi alla mailing list a Info@Enroll-HD.org.