Si è conclusa la “Huntington’s Disease Therapeutics Conference”, uno dei più attesi appuntamenti della ricerca. Jeff Carrol e Ed Will hanno seguito l’evento che si è tenuto a Venezia dal 9 all’11 aprile. Sul portale della comunità Huntington la loro cronaca dei tre giorni di lavoro e le notizie più importanti.
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Dr Jeff Carrol: dall’ultimo giorno della conferenza tenuta a Venezia
Tra le notizie più interessanti di quest’anno vi è il rapido avanzamento del farmaco PDE10A della Pfizer, abilitato – per la loro collaborazione con CHDI – ai test clinici sull’uomo. I dati sul topo HD presentati in questa sede sono tra i più emozionanti che abbiamo visto per qualsiasi farmaco proposto. Oltre a essere un farmaco candidato ad essere molto interessante, le prove che Pfizer e CHDI programmano traggono vantaggio da tutto quello che abbiamo imparato dagli studi come il TRACK-HD e PREDICT-HD, e pertanto sarà quanto di più avanzato mai eseguito in ambito HD.
Anche il silenziamento genico ha ricevuto una spinta entusiasmante questa settimana grazie all’annunciata collaborazione di diversi milioni di dollari tra biotech Iside e Roche Pharma per condurre i farmaci di silenziamento HD alla clinica. Come molti altri scienziati, pensiamo che il silenziamento genico è l’approccio più promettente per lo sviluppo di terapie per le famiglie HD, ed è gratificante che le grandi società siano disposte a fare un grande investimento finanziario nella terapia.
Lo sviluppo di trattamenti per HD è una sfida enorme che è certo che qualche tentativo non riuscirà. Ad esempio, alcuni farmaci che hanno costituito una pagina di speranza nelle fasi iniziali del loro sviluppo, tra cui gli inibitori HDAC4 del CHDI, ora sembrano forse un po’ meno interessanti di quello che speravamo. Inoltre, il fallimento del 8OH-dG come un ‘biomarker’ per HD significa che abbiamo uno strumento in meno per le sperimentazioni cliniche. Ci piacerebbe incoraggiare le famiglie a unirsi a noi nel pensiero che questi “fallimenti” siano sviluppi positivi – che ci aiutano a concentrarci sugli approcci più promettenti.
La strada per arrivare a terapie efficaci per l’HD è lunga. Anche se non siamo ancora alla fine di questa strada ancora, è chiaro che abbiamo fatto grandi progressi lungo il percorso. Gli sviluppi presentati in questo incontro di Venezia ci lasciano emozionati e pieno di speranza per il futuro delle terapie ad alta definizione.
(Fonte HDbuzz, traduzione di Elisabetta Caletti, Aich Milano Onlus)
>> giovedì Settembre 3, 2015